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作者:慧博智能投研
AI制药行业深度:发展历程、驱动因素、商业模式、产业链及相关公司深度梳理
AI制药是将机器学习(Machine Learning)、自然语言处理(Natural Language Processing)及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节,进而优化新药研发的效率和质量,降低临床失败概率及研发成本。
围绕AI制药,下面我们从当前药物研发的痛点开始分析,新药研发亟待变革性新模式,AI制药应运而生,与传统新药研制方式相比,AI制药存在诸多优势,接下来我们通过了解AI制药发展历程、竞争格局、当前发展现状等方面,分析其市场规模、商业模式等方面,并对产业链及相关公司进行梳理,希望能够帮助大家更好了解AI制药。
目录
一、AI制药概述 1
二、AI制药驱动因素及市场规模 8
三、AI制药商业模式及发展方向 9
四、AI制药竞争格局 12
五、AI制药产业链梳理 13
六、AI制药相关公司 15
七、参考研报 20
一、AI制药概述1.药物开发的痛点(1)创新属性强带来的高风险是药物开发的痛点之一尽管科学家们对药物作用的靶点和机制有了更深入的理解,药物从实验室到市场的转化过程依然充满挑战,药物获得批准的成功率仍然相对较低。1)按研发阶段看:药物发现阶段的全球整体成功率为51.0%,临床阶段的成功率为12.9%。2)按药物种类看:基因疗法、细胞疗法、RNA干扰技术等创新治疗方法的药物研发成功率在5.2%-17.3%之间。
(2)长周期、高成本是药物开发的痛点之二药物发现过程通常耗时7至10年,并且涉及高达6亿至8亿美元的投资;临床试验阶段通常需要6至12年的时间,并且可能涉及数十亿美元支出。成功通过临床试验的化合物随后将进入审批和生产阶段并进行商业化生产,商业化过程通常需要1至2年的时间,并且涉及大约5千万美元的投资。成本与收益之间的不匹配对致力于创新药物研发的医药企业构成了较大的财务压力,成为新药研发的痛点,亟待引入新的生产力来加以改变。
2.AI制药上面已经提及,新药研发周期长、投入高、风险高。因此新药研发亟待变革性新模式,AI+新药研发应运而生。
计算机辅助药物设计自1960s被提出,以计算化学/计算机科学/生物学等为基础,对靶标与配体结合过程进行计算模拟与预测,评估药物分子结构与其生物活性、毒性和代谢等性质的相互关系,进行药物分子的发现与优化。高通量技术发展和应用产生丰富的药物、疾病、基因和蛋白质等数据,使AI+药物发现成为可能。近年来以Google公司AlphaFold为代表的人工智能系统在生命科学领域取得重要突破,推动了AI在药物研发上的应用。
AI赋能新药开发,是指在规模化医药数据基础上,运用机器学习、深度学习、自然语言处理等技术参与药物开发各个环节,包括靶点发现、化合物合成、化合物筛选到患者招募、临床试验设计等,通过AI技术的运用有效解决传统新药研发痛点,缩短研发周期,提高研发成功率,降低研发成本。根据DPI援引英矽智能数据,通过AI技术能将ISM001分子发现时间由传统手段的2年降至11个月,总费用从4.14亿美元降低至20万美元,极大降低了新药研发负担。
虽然AI技术理论从1990年便得到大规模发展,但直到2014年AI才在药物研发领域得到广泛应用。彼时Exscientia、晶泰科技、英矽智能等国内外首批AI制药企业陆续成立,开启AI制药研发时代,在该阶段企业以提供单一技术服务为主,市场规模小,竞争力不足;2020年后,以DeepMind建立的AlphaFold平台成功解决蛋白质空间结构预测难题和英矽智能开发全球首个由AI发现的具有全新靶点和全新分子结构的候选化合物ISM001-055等事件为标志,全球AI制药行业进入突破期,AI药企开始追求端到端的服务能力,同时开始自建管线完成并推动临床试验完成。与此同时,Bigpharma逐步认识到AI制药的潜力,行业合作和投资案例增多,2021年5月BMS与英国AI制药头部企业达成超12亿美元的合作,AI管线商业价值逐步得到体现。
3.AI制药优势AI制药在药物发现中具有较多优势。新药研发是一个复杂的过程,通常包括靶点识别、苗头化合物筛选、先导化合物筛选、化合物优化等过程,整个过程耗时长、资源密集并容易产生误差。与传统药物研发方式比较,AI制药模型能够在以下阶段更好的替代传统药物发现技术:
(1)疾病模型确认阶段运用AI技术,可以对已有的研究进行系统的学习和分析,挖掘疾病的致病机理,预测基因特性和有可能成药的靶点和机制。
(2)靶点筛选阶段通过机器学习、深度学习和生成式AI的方法训练成药性模型,从而实现预测靶点的成药性、评估药物与靶点结合的亲和力、评估药物的疗效等。
(3)苗头/先导化合物筛选阶段使用设计层次、随机森林回测法创建新的生物活性化学空间,在深度学习方法下对化学空间采样,预测先导化合物的亲和力,通过生成式AI方法生成针对效力、选择性和生物利用度进一步优化的分子;λ
(4)先导化合物优化阶段运用不同的算法,预测化合物的特性,进一步优化分子结构,分析新分子的有效性和安全性。
与传统药物研发对比,在研发时间和效率,AI制药更具有优势:①传统的药物研发需要4-6年的时间合成以及测试约5000个候选分子;AI制药方法则可以对数十亿个分子进行实际筛选,缩小实际需要合成和筛选的分子数量范围,在2-3年内仅需合成及测试数百个分子。②传统筛选方式仅针对有限的分子库对特定的靶点分子筛选,而AI制药可以定制生成数百个苗头分子。③传统人工方法需要在实验室通过反复实验进行验证和优化,AI制药能够通过计算机模拟的方式减少需要实验室验证的分子数量,节约验证和测试时间。
4.AI制药发展历程AI制药行业经历了“基础研究期”、“初步拓展期”、“技术提升期”、“快速扩张期”等多个发展阶段,目前行业持续快速扩张,随着相关商业化应用的陆续落地,AI制药行业有望迎来密集收获期。
(1)基础研究期(1990年-2021年)在基础研究期,AI制药行业经历了从理论探索到初步应用的转变。1990年代以来,深度学习、自然语言处理等AI技术取得显著进展,为药物研发提供了新的思路。然而,受制药行业复杂性和对AI技术认知接受度低的限制,AI在制药领域的应用主要停留在简单探索和概念验证阶段。
(2)初步拓展期(2013年-2017年)进入初步拓展期,AI制药行业开始展现出更广泛的应用潜力。生成对抗网络等新型神经网络结构的出现,为药物分子生成与靶点预测等提供了新的工具。Insilico Medicine等企业的研究证实了AI在优化药物研发流程、提升化合物质量方面的可行性。这一阶段,AI制药逐渐引起了制药企业和研究机构的关注,为行业的进一步发展积累了经验和数据。
(3)技术提升期(2018年-2019年)IBMWatson和DeepMind的AlphaFold分别在临床试验匹配和蛋白质结构预测上取得重大突破,引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了相关技术的快速发展,AI制药在药物设计品质和效率上得到了显著的提升。这一时期,AI制药技术得到进一步完善,为行业的快速扩张奠定了基础。
(4)快速扩张期(2020年-至今)自2020年起,AI制药行业进入了快速扩张期。AI技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等领域,企业多元化发展且竞争日益激烈。
5.AI制药发展现状从AI制药产业现状看,目前全球大部分AI辅助开发的药品仍处于临床Ⅰ期及之前阶段,部分项目进入临床Ⅲ期,美国、中国和英国拥有的临床阶段AI制药项目数量较多。2022年FDA批准AI制药公司BioXcel的镇静药物IGALMI用于急性治疗与成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的激越,利用BioXcel的AI平台,IGALMI从获批IND到药物上市仅用了4年时间。从治疗领域看,AI制药管线主要分布于肿瘤和免疫疾病领域,占比达到37%和21%,其次为神经性疾病、炎症和心脑血管。
此外虽然目前AI应用集中于药物发现阶段,在临床阶段使用有限,但应用价值较高。AI在临床阶段应用领域包括:1)患者招募和管理:基于病例信息和疾病数据,利用AI技术精准匹配入组患者;2)临床试验设计与优化:基于过往临床试验数据,对当前试验方案设计优化;3)药物重定向:基于药物和靶点数据,加速药物重定位研发,实现老药新用;4)数据整合分析:利用AI技术整合分析数据,并生成相关报告;5)患者和用药依从性检测等。临床阶段作为药物开发过程中时间和成本占比最高的环节,随着人工智能技术的应用,其效率仍有较大提升空间。
根据智药局统计数据,截至2023年底全球共有102条AI药物进入临床阶段,一方面行业从“资本寒冬”中恢复,推进临床后期的项目数量和速度均有所提升;另一方面我们也看到第一批AI赋能的药物大多以失败告终,包括全球首个由AI涉及的药物DSP-1181于2022年被住友制药停止开发,明星企业Exscientia也终止了多个项目的开发。
虽然随着研发阶段后移,AI药物面临的挑战也将更大,但是人工智能技术带来的药物研发过程(尤其是临床前)的效率提升已经显而易见并被有效运用。Schrodinger在其年报中展示基于其计算平台的药物设计能够将筛选时间由传统的4-6年缩短至1.5-3年,在成本和分子质量上实现优效。当然我们更期望AI药物在最终临床结果上表现出差异化优势,这将为AI制药行业带来更大信心,届时人工智能技术将真正为突破困扰创新药开发的“反摩尔定律”带来可能性。
二、AI制药驱动因素及市场规模1.AI制药驱动因素(1)药物研发的需求增加药企对药物研发加速的需求日渐增加,推动AI制药持续发展。基于AI的药物研发有助于解决传统药物研发面临的效率较低、研发周期较长、失败风险较高等难题,通过革新现有研发方法,驱动AI制药快速发展。从研发效率上分析,根据Frost& Sullivan的数据,传统药物发现过程需花费4-6年时间,但在药物发现阶段使用AI相关技术可减少所需时间,满足增加药物研发效率的需求。
(2)AI应用领域的拓展AI技术的持续进步,加速其在新药研发的应用落地。行业数据量的持续增长、机器学习以及生成式人工智能等持续发展,驱动人工智能更高效地分析大量数据,在减少药品研发试验人力的同时,提高识别合适药物靶点的效率,通过筛选成功率更高的分子,降低药品研发成本和提升药品研发效率。目前商业化应用上已逐步实现AI技术为临床前和临床阶段药物研发的赋能。例如:临床前阶段可通过高通量筛选技术实现化合物筛选、通过建模实现功能的推断或寻找对疾病形成影响的蛋白质以确定药物靶点等;临床阶段可从利用机器学习和自然语言处理技术改善临床试验的设计等。
(3)配套政策的相关支持近年持续推出相关产业配套政策,助力AI制药行业的发展。针对AI在药物研发领域的运用,欧美以及国内陆续出台相关政策进行合理监管和鼓励发展。其中,国内方面,《(十四五)国家高新技术产业开发区发展规划(2020-2025)》、《(互联网+)人工智能三年行动实施方案》、《(十四五)智能制造发展规划》等政策均强调在生物技术行业等关键行业进行技术创新,并推动产业向自动化转型。
2.AI制药市场规模预测受加速药物研发的需求增加、AI应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动,AI制药领域有望蓬勃发展。其中,全球市场方面,根据Research And Markets的数据,全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元提升至2024年的17.58亿美元,CAGR约为30.45%,预计2026年其市场规模将提升至29.94亿美元;国内市场方面,根据融资中国的数据,国内AI制药市场规模从2019年的0.67亿元开始增长至2024年的5.62亿元,CAGR高达53.01%。
三、AI制药商业模式及发展方向1.AI制药商业模式目前AI制药主要分为AISaaS、AICXO、AIBiotech三大商业模式。其中,AISaaS主要为客户提供AI相关药物研发平台,为客户提升研发效率;AICXO主要借助人工智能技术,为客户高效交付相关研发外包订单;AIBiotech主要通过AI技术推进自身管线研发和实现药物开发。综合国内外AI药企业务布局情况分析,目前商业模式多元化布局是行业的发展趋势。例如,海外龙头公司Schrödinger目前已布局软件服务、项目合作开发、自有管线研发等多项业务;国内兼用2种、兼容3种或以上商业模式的企业的数量占比分别为31%、13%。
2.AI制药技术的进一步商业化应用值得期待AI算法的可靠性和项目研发的成功率、商业模式的兑现度等均为过往限制AI制药行业进一步发展的核心因素,随着AI主导的药物研发项目的成功率提升、相关研发管线持续取得进展,AI制药技术的进一步商业化应用值得期待。
AI分子发现项目临床试验成功率已提升至较高的水平。根据波士顿咨询的数据,截止2023年12月,已分别有24个、10个AI分子发现项目完成I期临床、II期临床试验。其中,成功项目数量分别为21个、4个,成功率分别为88%、40%,AI分子发现项目的I期临床成功率高于制药行业历史平均水平(40%-65%),二期临床成功率达到制药行业历史平均水平上限(30%-40%)。
AI制药项目聚焦药品研发热门赛道,研发管线兑现值得期待。从分子结构上分析,AI药物发现项目覆盖小分子、抗体、疫苗等领域;从疾病类型上分析,根据头豹研究院的数据,全球范围内AI制药在癌症、精神、心血管、消化、呼吸领域的项目数量占比分别为29%、27%、13%、10%、8%,相关布局聚焦肿瘤和慢病等热门赛道。
3. 2025 年 AI 制药将进入加速通道技术工具端来看,AI制药的准确度和效率均有所提升。谷歌DeepMind及姊妹公司IsomorphicLabs联合推出的AlphaFold3,能够更准确地解析蛋白质与其他分子类型的相互作用(在基准测试中的准确率比现有最好的传统方法高出50%),为药物发现和开发提供了更准确的依据;SimulationsPlus公司推出ADMETPredictor软件,可仅输入化合物结构式,就快速、准确地预测其ADMET/PK性质参数,在化合物筛选、结构优化和药效预测等场景能缩短研发周期、提高候选药物成功率;华为云的盘古药物分子大模型全新升级,新增了靶点口袋发现、分子对接等十大AI制药核心场景,将药物设计的效率提升33%,优化后的分子结合能提升40%以上。
商业模式端来看,国内英矽智能、晶泰科技在药物开发服务、AI软件服务、自研管线授权等业务领域逐步成熟。国内两家AI制药公司英矽智能、晶泰科技冲刺港股,AI制药业务模式得到基本验证。药物开发服务方面,部分与下游客户合作开发的产品进入临床阶段,AI赋能CRO服务具有较大的潜力;AI软件服务方面,英矽智能授权客户使用其Pharma.AI平台并收取预付订阅费;自研管线授权部分,英矽智能拥有15款候选药物管线,其中6种已取得进行临床试验的IND批准,核心产品为小分子候选药物ISM001-055,主要用于治疗纤维化相关适应症。
四、AI制药竞争格局根据Frost&Sullivan的数据,按2022年全球药物发现及开发服务收入计算,Schrödinger、Recursion、Exscientia、InsilicoMedicine(英矽智能)、BenevolentAI在AI制药领域的市占率分别为7.0%、6.5%、5.5%、5.0%、2.0%。从市占率角度上看,目前AI制药行业龙头格局逐步显现,多家公司业务布局较为领先。
1.全球AI制药竞争格局美国领跑:由于美国在技术、医药等领域的优势,AI新药研发的全球竞争格局中,美国是领跑者。全球大部分的AI药物研发公司、投资机构和CRO企业都分布在美国,2015-2020年期间,美国的AI药物研发融资交易占比达到51%。相比之下,国内的AI新药研发企业数量仅次于英国和欧盟,全球融资交易占比为9%,仍有很大的发展空间。
全球参与者分布:根据Deep Pharma Intelligence的数据,截至2022年第一季度,全球参与AI药物研发的大型药企超过56家,其中包括36家传统药企和20家CRO企业。此外,超过31家互联网头部企业和495家AI制药初创型企业也在该领域展开竞争。
国际大型制药企业的合作:国际大型制药公司由于技术瓶颈,逐渐主动进行技术转型,积极寻求与AI科技公司的合作。当前,国际制药巨头与AI创业公司已呈现出稳定的合作姿态,药物研发的重点多聚焦于神经性、癌症、心血管及胃肠道疾病的药物研发。
2.国内AI制药竞争格局国内AI制药行业起步较晚,但追赶势头强劲:国内AI+新药研发行业虽然起步较晚,但近年来发展迅速。2021年是国内AI+新药研发的创业高峰,截至2023年11月,中国AI制药公司已超过90家,头部企业包括英矽智能、晶泰科技、深势科技、冰洲石生物等。其中,英矽智能和晶泰科技已经提交了IPO申请。
国内布局AI制药的企业大致可以分为四类:
1)制药企业:如恒瑞医药,2021年引进了Iktos的AI从头药物设计软件,搭建了“恒瑞-灵枢”AIDD&CADD平台,支持靶点发现、小分子、大分子、细胞工程等研发场景。
2. CXO企业:如药明康德、成都先导、泓博医药等,利用其在研发服务中积累的海量数据,通过自研或引进的AI技术平台提供更具性价比的服务。
3. 专门从事AI制药业务的企业:如英矽智能、晶泰科技等,基于自主开发的人工智能技术药物研发平台,为下游企业提供平台软件服务和药物开发服务。
4. 互联网科技公司:如华为云,基于云计算架构与前沿AI算法打造了盘古药物分子大模型,赋能全流程的AI药物设计。
五、AI制药产业链梳理AI制药产业链长、分工复杂,参与者众多。
1.上游AI制药上游包括软硬件供应商,主要参与者是各类老牌互联网和电子企业,其中有效的规模化数据来源是上游关键竞争壁垒。
AI制药产业链的上游涉及算力、算法和数据,主要包括芯片、数据库、云计算等领域。提供AI技术的企业通过服务器、芯片等硬件设备,以及机器学习、深度学习等软件平台,支持药物研发的各个环节。
2.中游产业链中游是AI制药主体,包括AI制药初创企业、传统药企/CRO公司以及互联网企业三大类,不同企业掌握不同资源禀赋在竞争中具有不同优劣势,对于AI初创公司来说,其优势在于拥有较强的技术和算法能力,但在药物开发数据积累和资金上存在不足,药企/CRO公司拥有丰富的药物开发经验和数据以及资金实力,但AI技术能力较弱,对于互联网企业来说,算力和技术资源丰富,但存在行业经验不足的问题,目前更多的情况是药企/CRO、AIBiotech和互联网公司开展更多的合作,取长补短共同推进AI药物的研发。
3.下游产业链下游是AI制药需求方,包括药企、CRO公司和科研机构等,中游企业根据需求向它们交付运算完成的药物分子结构。
4.投融资及合作AI制药行业发展处于早期阶段,行业景气度与投融资金额息息相关。根据DPI及智药局数据,受全球资本市场及生物医药投融资等大环境影响,AI制药融资额也有所波动。2024年全球AI制药融资事件为128起,总金额为58亿美元,经过2023年的调整后,接近恢复2022年的巅峰水平。具体看,美国仍然是AI制药发展高地,2024年融资事件为62起,其次为中国37起,从融资金额看美国领先优势更为明显,中国AI制药融资额占比约10%。
除了投融资外,随着AI制药管线商业价值体现,头部AI公司通过对外合作实现自我造血,AI制药Licenseout金额屡创新高。2017年开始,MNC对AI制药企业的观望和谨慎态度开始发生转变,根据DPI报告,过去6年Bigpharma和AI药企的合作数量持续增加,合作金额也快速上升,赛诺菲、礼来、默克等MNC均与AI药企达成多项数十亿美元的交易,AI制药市场交易活跃度明显提升。
六、AI制药相关公司1.晶泰科技晶泰科技成立于2015年,总部在深圳,凭借领先的量子物理以人工智能赋能和机器人驱动创新型研发平台,为制药及材料科学企业提供药物及材料科学研发解决方案及服务。
对于财务情况,公司收入从2021年的6280.0万元增至2023年的1.7亿元,CAGR为66.7%。由于公司研发、管理等费用的增加,且产生可转换可赎回优先股及其他金融负债的公允价值亏损,公司2021-2023年净利润分别为-21.4亿元、-14.4亿元和-19.1亿元,若剔除可转换可赎回优先股及其他金融负债的公允价值变动、上市开支等因素影响,公司经调整后净利润分别为-2.7亿元、-4.4亿元和-5.2亿元。
三名联合创始人均是在MIT接受博士后培训的物理学家,管理团队远见卓识且具备国际视野。董事会主席兼执行董事温博士在计算物理及量子化学领域拥有逾14年的研究经验,亦为浙江大学的兼职教授;首席执行官兼执行董事马博士在量子信息和数值模拟方面拥有丰富的经验,荣登《麻省理工科技评论》评为“35岁以下科技创新人才”,并被评为深圳市地方级领军人才及海外高层次人才;首席创新官兼执行董事赖博士在AI和量子物理在药理学中的应用方面拥有丰富的经验,被评为深圳市海外高层次人才。
技术先进的基于量子物理、人工智能赋能及机器人驱动平台。平台集成了高性能云计算赋能的计算机式工具,包括基于量子物理的第一性原理计算和人工智能。根据Frost& Sullivan的资料,公司是世界上少数几家领先的基于量子物理、人工智能赋能的药物及材料科学研发企业之一。
与国际顶尖制药企业、国家级研究机构和政府部门建立良好的战略合作关系,譬如辉瑞、长江生命科技和实验药物开发中心(新加坡国家药物设计与发现平台)等机构。
2.药明康德药明康德于2000年12月成立,是行业中极少数在新药研发全产业链均具备服务能力的开放式新药研发服务平台,以独创的“CRDMO”和“CTDMO”业务模式,不断降低研发门槛,助力客户提升研发效率,为患者带来更多突破性的治疗方案,服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。
依托于CRDMO/CTDMO商业模式,公司全年营收持续保持高速增长,2018-2022年总营收CAGR达42.2%。公司主要业务为五大板块分别为化学业务(WuXiChemistry)、测试业务(WuXiTesting)、生物学业(WuXiBiology)、细胞及基因疗法CTDMO业务(WuXiATU)和国内新药研发服务业务(WuXiDDSU)。截至2023H1,核心业务化学业务(WuXiChemistry)及测试业务(WuXiTesting)对总营收贡献最大,占比分别为71.4%和16.4%。2022全年公司化学业务及测试业务收入占比分别为73.3%和14.5%。
公司业务有望企稳复苏。药明康德管理层富有前瞻性地布局了多肽研发和生产业务。随着近几年司美格鲁肽和替尔泊肽等多肽类药物在代谢类疾病领域展现出重磅销售潜力,药明康德的多肽业务也随之快速增长,成为公司最重要的增长引擎。我们预计美联储进入利率下降通道后,医疗健康融资额将恢复增长,驱动全球早期医药研发需求的改善,药明康德早期业务也有望复苏。公司1H24的在手订单相比2023年底增长22.4%,复苏趋势已现。
3.成都先导公司2012年于成都成立,为国内新药研发CRO领域的领先企业,主要聚焦于DNA编码库(DNA Encoded Library,DEL)的构建,经过十多年的发展,成功搭建DEL(DEL库的设计、合成和筛选及拓展应用)、FBDD/SBDD(分子片段及结构设计、筛选、优化)、STO(核酸药物设计及优化)、TPD(靶向蛋白降解发现与优化)四大核心技术平台。截至2024年上半年,公司已经建立超过1.2万亿规模的新药种子库,实现多种小分子量候选样本的筛选。2016年,公司创立了美国子公司,陆续与强生、扬子江药业集团、辉瑞、默沙东等跨国药企达成研发合作,开启商业化道路。2020年,公司在上交所挂牌上市,并同时收购英国Vernalis深耕FBDD/SBDD技术领域,迈出海外并购的第一步。
新药种子库行业内领先,四大核心平台颇具竞争优势。作为新药研发CRO行业领先企业,公司目前拥有超过1.2万亿的新药种子库。专注于两大创新药类型:小分子药、小核酸药;三种商业模式:技术合作、项目转让、产品销售;四大核心技术平台:编码化合物库(DEL)、分子片段及结构设计(FBDD/SBDD)、小核酸药(STO)、靶向蛋白降解(TPD),同时,正在建设的能力还有“AI+自动化”高效化合物优化平台,“DEL/SBDD+自动化+AI/ML”多技术融合不断拓宽实验科学的探索边界,提升小分子、小核酸、蛋白降解药物早研能力。
公司围绕小分子和核酸药物,成功搭建DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD四大核心平台,同时兼备药物化学、AI/ML等新药研发的关键技术平台,在CRO领域具有较强竞争力。随着核心平台技术不断升级迭代,海内外业务持续发力,平台商业项目稳中有进,公司业绩有望逐步恢复。
4.泓博医药泓博医药立足药物发现,逐渐延伸产业链。目前业务涵盖药物发现、工艺研究与开发以及药物关键中间体商业化生产。公司主要经历三段发展时期:
1)2007-2010年药物发现服务阶段。公司成立于2007年,成立之初凭借创始人团队在药物化学方面的技术优势,为海外Biotech公司提供从苗头化合物到先导化合物以及临床候选药物的研发和筛选服务;
2)2010-2014年药物发现和工艺研发服务阶段。在技术和经验积累的基础之上,公司于2010年拓展工艺研究与开发业务,覆盖临床前到新药上市许可申请;
3)2014年至今为药物发现、工艺研发以及商业化生产服务阶段。公司于2014年合并开原泓博,向下游延伸出商业化生产业务。
前端业务小而精,增长迅猛。与国内主要上市CRO相比,泓博医药业务体量相对较小,但业务独具特色,更集中于以药物设计为支点的药学发现和工艺开发。公司自成立以来致力于技术壁垒高、难度大、技术附加值高的小分子药物化学研究服务。凭借创始人及所带领的药物化学团队在创新药发现,特别是药物化学方面的技术优势,主要为海外Biotech提供差异化技术服务。随着客户项目进展而增加FTE数量,近年来公司药物发现和工艺开发业务规模都实现了快速增长,未来随着公司主动扩展客户群,将有更大增长空间。
公司新药研发服务以药物设计能力为特色。自2007年成立以来,公司确立了以小分子药物研发服务为核心的业务模式,能够提供新药设计思路以及对后续研发中产生的问题提出有效的解决方案,获得了诸多美国生物医药企业的信任并与其进行常年合作,形成向国内外中小型Biotech公司提供全方位托管式服务的优势。
搭建核心技术平台,AI辅助药物设计领先。公司已搭建涵盖药物发现、工艺研究与开发技术平台和服务体系,且较早地在业内拓展计算机辅助药物设计(CADD)、人工智能辅助药物设计(AIDD)领域技术。截至2023年上半年,公司CADD/AIDD技术平台已累计为52个新药项目提供了技术支持,其中2个已进入临床I期,3个在临床申报阶段,采购公司CADD/AIDD服务的客户数达到15家。2023年度,公司进一步加大了研发投入,计划搭建PR-GPT平台,在本地部署大型语言模型(LLM),打造专注于科学尤其是生物医药语言的处理工具,跟现有的药物设计AI模型产生良好的协同性,进一步提高新药研发效率。
泓博医药CADD/AIDD平台持续赋能客户新药项目,PR-GPT项目即将上线泓博医药注册地在上海,是国内最早布局AI技术平台的生物制药企业之一。2019年,公司设立了CADD/AIDD技术平台,截至2024年6月底,公司CADD/AIDD技术平台已累计为69个新药项目提供了技术支持,其中5个已进入临床I期,2个在临床申报阶段,采购公司CADD/AIDD的客户已达33家。公司PR-GPT项目进展顺利,上线后有望进一步提升新药研发服务效率与项目附加值。
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